گام به گام با نخستین ژن درمانی

نخستین ژن رمانی واقعی ب رانسان، در سپتامبر 1990 در ایالات متحد تحقق یافت. نتیجة این درمان در 1991 روشن شد.
بیمار دختر بچة امریکایی 4 ساله‌ای است که بی بیماری Scid (نارسایی شدید و مختلط ایمنی) مبتلاست. این بیماری نارسایی شدید دستگاه ایمنی است و علت آن فقدان یک ژن از 100000 ژنی است که در میراث ژنتیکی (مجموعة کروموزومی) انسان موجودند. این همان ژنی است که دستور ولید پروتئینی به نام آدنوزین د آمیناز را می‌دهد و در دستگاه دفاعی بدن نقش اساسی دارد. این ژن فقط در لنف ـ یاختههای T وجود دارد. این لنف یاخته‌ها همراه با لنف ـ یاخته‌های B درشتخوارها (ماکروفاژها) یاخته‌های عمدة دستگاه ایمنی را تشکیل می‌دهند. در نبود این ژن، لنف ـ یاخته‌های T نمی‌توانند وظیفة خود را به جا آورند و چون تکوین و رشد لنف ـ یاخته‌های B و درشتخوارها بستگی مستقیم به ترشح موادی از لنف ـ یاخته‌های T دارند، بنابر این همة کارهای دستگاه مختل می‌شوند. بدن در برابر هر نوع عفونت باکتریایی و یا ویروسی آسیب پذیر و بی دفاع می‌شود. اکنون برای نخستین بار، ژن درمانی بر این کودک 4 ساله صورت گرفته است. شیوه‌ای که دکتر فرنچ اندرسون و گروه همکاران او به کار گرفته‌اند بدین ترتیب است: شماری از لنف یاخته‌هایT که کار کرد خود را از دست داده اند از خون بیمار برداشته می‌شود (فقدان آدنوزین د آمیناز، باری اضافه بر دوش ادنوزین تری فسفات می‌گذارد و این یک نیز کار کرد خود را از دست می‌دهد)، (1) سپس این لنف ـ یاخته‌ها را در آزمایشگاه در محیط فیزیولوژیک مناسب حاوی عوامل رشد معین و کافی، کشت می‌دهند(2). بعد لنف ـ یاخت‌های «پرورشی» را در تماس با رتروویروس دستکاری شده که دارای ژن آدنوزین د آمیناز است، قرار می‌دهند. در واقع برای وارد کردن این ژن به لنف ـ یاخته‌ها، آن‌ها را به ویروس حاوی ژن آلوده می‌کنند. رتروویروس به درون هستة لنف ـ یاخته‌ها نفوذ می‌کند (3) و ژن مورد نظر در جایی بر نوار بلند DNA مستقر می‌شود (4). سرانجام لنف ـ یاخته‌هایT آلوده را به کودک تزریق می‌کنند (از راه سیاه رگ دست چپ) (5). درخترکی که چنین درمان شد دو روز پس از این عمل به خانه‌اش بازگشت. ولی برای این که روشن شود که این عمل چقدر مؤثر بوده و آیا ژن آدنوزین د آمیناز وظیفة عادی خود را به انجام خواهد رسانید یا خیر، یک فرصت یک ساله در نظر گرفته شده است.
حالا ببینیم چرا این ژن ممکن است نتواند به درستی کار کند؟ مشکل این جاست که این ژن فقط به چند درصد از یاخته‌ها منتقل می‌شود و این برای درمان قطعی کودک کافی نیست. از سوی دیگر خطری هرچند ظریف را نباید از نظر دور داشت و آن خطر سوار شدن این ژن بر روی یک تومور زا است و این به این معنا است که در آینده بیمار مبتلا به نعی سرطان خواهد شد. و این هم از این رو است که مهندسی ژنتیک هنوز کاملا دقیق و حساب شده نیست. چنانچه این درمان مؤثر باشد، دخترک از این پس در مقابل عفونت‌ها مقاومت خواهد کرد. مع هذا این درمان همیشگی نیست یعنی کودک همچنان از تولید لن ـ یاخته‌ها ناتوان خواهد بود و چون لنف ـ یاخته‌های تزریقی جاویدان نیستند، پس از هر 18 یا 24 ماه، یعنی بیشینة عمر یاخته‌ها، باید این عمل تکرار شود و در سراسر عمر ادامه یابد. اگرچه این عود نوعتعی محدود به حساب می‌آید ولی در مقایسه با تزریق هفتگی آدنوزین د آمیناز برای درمان مبتلایان به Scid، باز هم مناسب‌تر است.
شاید توان این ژن را در یاخته‌های مغز استخوان که تولید کنندة لنف ـ یاخته‌های T هستند، تزریق کرد. مسلما این روش امتیاز و برتری خاصی بر رش اندرسن خواهد داشت، زیرا پس از ورود یک یاختة اولیة درمان شده، همة یاخته‌های بعدی این ژن را به ارث خواهند بردو البته این شیوه به این زودی عملی نخواهد شد.
چنانچه این درمان آزمایشی موفقیت آمیز باشد، نخست برای درمان کودکان مبتلا به Scid به کار گرفته خواهد شد. طبق آمار در حدود بیست کودک مبتلا به این بیماری در سراسر جهان زندگی می‌کنند. در آینده شاید‌ای دورتر شاید بتوان از این روش یعنی ژن درمانی برای درمان بیماری‌های دیگری مانند دیابت (بیماری قند) هموفیلی، بیماری پارکینسون، کوتولگی و ناهنجاری‌های هموگلوبین و غیره یاری گرفت.